2021年底，醫(yī)保目錄藥品談判場“靈魂砍價”錙銖必較”的場給無數(shù)人留下深印象。全球首個療脊髓性肌萎縮（簡稱SMA）的精準靶向藥物—諾西那生鈉注射，就在那次的談品種中。據(jù)估算我國新生兒SMA患者每年新增1200人，存量患者約3萬人，這是一種高致死漢書和高殘率的罕見病。場談判，雙方用一個半小時時間企業(yè)談判代表進了八次商量，醫(yī)方談判代表鄭重調，“每一個小體都不應該被放”。近70萬元一針最終被砍到約3.3萬元的價格，意味著過去每年余萬元的治療費降低至幾萬元。認“成交”的那刻，幾乎所有SMA患兒的家長都哭了。家住山東濟的馬恒祥正是一SMA患兒的父親。消息發(fā)布后，激動得連續(xù)幾天不著覺，“想抱孩子嚎啕哭一場我的石頭有希望?！睍r隔一年多馬恒祥和兒子小頭近況如何？小頭康復得怎樣？01石頭，“軟軟的”馬恒祥的兒子生于2018年1月，剛滿5周歲。當時取名石頭，因為馬恒祥希望兒子長大后能像山一樣頂天立地也能像小石子一隨遇而安。小石出生后，和其他寶沒有太大區(qū)別直到8個月大時，家人發(fā)現(xiàn)他整個子像面條一樣軟綿的，甚至坐都不住?！盎蛟S是字有點硬，兒子慢慢變成了一個軟軟’的石頭。“當時，石頭的體狀況特別差。冒、發(fā)燒、拉肚，也不喝奶，不輔食。”馬恒祥，“你能體會到種絕望嗎？我甚想到了最壞的情……”之后，家帶小石頭跑遍了大醫(yī)院，能做的查都做了一遍，終確診患有脊髓肌萎縮癥（SMA）。馬恒祥回憶“醫(yī)生說這是一罕見病，一般活過2歲，主要表現(xiàn)是全身肌肉無力病情惡化會導致體系統(tǒng)異常，直呼吸衰竭?！薄?時我爸嘴唇都發(fā)了，我媽一下子在了地上?！钡?這一消息，小石的爺爺奶奶幾近潰。馬恒祥對那記憶猶新，“濟下起了雨，天色暗，原本幸福的從那一刻陷入了境?！?2希望，轉瞬即逝2019年初，諾西那生進入中國，通過內注射給藥，可善患兒的運動功、提高生存率。恒祥說，注射這藥相當于按下一暫停鍵，起到中疾病惡化的作用然而，“救命藥一針高達69.97萬元，每年費用平均110萬元左右，無疑讓馬恒一家剛被點燃的望瞬間熄滅。不藥，也不能放棄望。馬恒祥和妻一邊工作，一邊專業(yè)康復師的指下給兒子做康復練：從簡單的按，到復雜的器具練，一步步減緩肉萎縮的速度。我對石頭的要求，訓練大概是最格的了?！蹦嵌?間，馬恒祥向單提交了困難職工請材料。同事得情況后，猶豫著他：不用藥，是棄給孩子治療了？馬恒祥連忙解道，自己和妻子天都在給孩子做復訓練，還有針推拿，嘗試過各辦法……但他心清楚這件事有多酷，在有藥的情下沒錢支付，實上就是放棄治療“那是一種扎心無力感?！睆霓k室出來，他蹲在道里，眼淚刷刷往下掉。所幸，過持續(xù)不斷的努，小石頭的情況漸改善。但是，能給兒子用上藥始終是馬恒祥心無法愈合的傷口“康復訓練只是緩石頭肌肉萎縮速度，讓那一天點到來?！?3未來，逐漸清晰2021年初，“救命藥”報價調整，加企業(yè)慈善贈藥小石頭獲得了55萬元注射6針的機會。有人建議馬祥通過眾籌的方解決每年55萬元藥費的問題，但說每個人的生活不容易，更愿意借自己的努力為子的病想辦法。恒祥拿出夫妻倆作以來的全部積、父母的養(yǎng)老錢及同事甚至網(wǎng)友捐款，終于湊齊55萬元。“在交錢的那一刻，其還是很愧疚的。年我交上了55萬元，明年怎么辦后年怎么辦？”來怎么辦？2021年11月的國家醫(yī)保談判，為許多多和馬恒祥一的SMA患兒家庭給出了答案。經(jīng)八輪砍價，“天救命藥”降至3.3萬元左右。國家醫(yī)保局12月3日發(fā)布：全球首個于治療SMA的精準靶向治療藥物西那生鈉注射液納入醫(yī)保，2022年1月1日起正式執(zhí)行?！髡勁?場，國家醫(yī)保局判代表張勁妮反同企業(yè)代表商討格。消息一出，恒祥所在的SMA病友群頓時“炸了”，消息不停閃爍。馬恒祥說“群里的患兒家都哭了。有人說子有救了，有人自己一個大男人角落里哭得稀里啦……群里的每家長都在釋放著悶在胸口的情緒”“藥不僅降了，還能納入醫(yī)保銷范圍?，F(xiàn)在一打針的費用大約五萬元，周一到五需要去醫(yī)院做復?！蹦壳?，小頭已經(jīng)打了九針打針的效果是明的——小石頭的心力量逐漸增強馬恒祥說，“去8月，石頭可以自己爬了；前段時，石頭可以穿著正鞋自己站幾秒了；最近，石頭一次自主地把腳到地上撐著，大個身子坐在沙發(fā)，能堅持這樣‘’2分鐘以上。”馬恒祥在晉書視頻臺開通賬號，一記錄兒子與病魔斗的日常，一邊網(wǎng)友普及SMA，讓更多人了解這罕見病的成因、斷、治療和預防雖然小石頭距離全站立、生活自還有很長的路要，但馬恒祥覺得現(xiàn)在對未來充滿望，也敢去想往的生活了：石頭續(xù)打針后，身體逐漸恢復到什么態(tài)？到了上學的齡，是不是能去校上課……“希自己的孩子在可見的未來好起來是一個父親最樸的愿望。”04努力，從未止步“命藥”從70萬元一針到3.3萬元一針，不僅為馬祥一家人帶來了望，更給予全國患者更多對未來期待。經(jīng)過醫(yī)保銷，多地患者注諾西那生鈉的費下降到1萬元左右。全國各地的脊性肌肉萎縮癥患陸續(xù)用上昔日的天價藥”。今年1月18日，國家醫(yī)保局公布國家醫(yī)藥品目錄調整情和新版目錄。通調整，111種藥品新增納入目錄包括慢性病、腫、抗感染、罕見、新冠感染治療藥等。截至目前國家醫(yī)保目錄藥總數(shù)達到2967種，覆蓋了臨床需的基本用藥，大減輕了患者的藥負擔。值得注的是，一款SMA口服藥——利司蘭同樣通過談判入目錄，讓罕見患者從“有藥可”變成“有藥可”。醫(yī)保談判代們再一次踐行了每一個小群體都應被放棄”的承。詳情>>>隨著制度的不斷健全特別是醫(yī)保制度不斷完善，十年，我國基本醫(yī)保保人數(shù)從5.4億增加到13.6億，參保率穩(wěn)定在95%以上，建立了世界最大的全民療保障網(wǎng)?！翱?難”“看病貴”問題逐步得到解，一個更高質量更可靠的全民醫(yī)保障體系正在不完善。那些被罕病所困的患者將有勇氣迎接命運戰(zhàn)，也將更有底走過苦痛?