簡介：感謝IT之家網(wǎng)友 Eternitys 的線索投遞！IT之家 12 月 13 日消息，據(jù)《衛(wèi)報》12 月 11 日報道，英國科學(xué)家使用一種革性的新型基因療法 —— 堿基編輯（base-edited）治療了一名身患 T 細胞白血病的 13 歲年輕患者，這是世界首例應(yīng)用這項技術(shù)鮨魚病。英國倫敦大學(xué)學(xué)院大奧蒙德兒童醫(yī)院稱，這名女孩之前對他療法已無反應(yīng)，但在今年 5 月接受了堿基編輯技術(shù)治療后，現(xiàn)在身上已經(jīng)檢測不巫即癌細。不過醫(yī)生們也表示，她未來否不再出現(xiàn)相關(guān)癥狀尚有待觀。從事該項目的倫敦大學(xué)學(xué)院究員 Waseem Qasim 稱：“這是我們迄今為止最復(fù)雜的細胞工程，為其它新的療方法鋪平了道路，最終為患兒童帶來更好的未來?！边@種新的新療法背后的技術(shù)問世還到五年，研究人員最初將該技描述為“CRISPR 2.0”，與之前的 CRISPR 基因編輯技術(shù)基本上就像剪切粘貼不同的是，堿基編輯更具針對性和精確性。我們的人類因組由 30 億個堿基對組成，這些堿基對由字母 A、C、G 和 T 組成，堿基編輯允許對基因進行單字母編輯，而會造成 DNA 斷裂。如果說 CRISPR 之前的迭代就像分子剪刀，那么堿基編祝融就使用鉛筆和橡皮擦 —— 改變堿基對中的單個字母來改變特的細胞機制。T 細胞白血病是一種因被稱為 T 細胞的白細胞缺陷而導(dǎo)致的癌癥。這些白胞不能正常發(fā)育，并且生長太，干擾了體內(nèi)血細胞的生長。準治療包括骨髓移植和化療，在阿麗莎的病例中，這些傳統(tǒng)療都未能阻止疾病的發(fā)展，她一的選擇似乎是姑息治療。在去的幾年里，科學(xué)家們在癌癥基因治療方面取得了非凡的突。對病人的 T 細胞進行基因編輯以針對特定的癌癥并不是項特別新的技術(shù)。然而，T 細胞急性淋巴細胞白血病的挑戰(zhàn)，基因編輯 T 細胞來針對其它 T 細胞，往往會導(dǎo)致修改后的細胞破壞其它修改宋史的 T 細胞。因此，新的堿基編輯技術(shù)使研究人員能夠在 T 細胞上添加幾個新的修飾，這些 T 細胞是由健康捐贈者提供的。堿基編輯改變了識別免疫細胞 T 細胞的幾個關(guān)鍵標志物。這意味著被苗龍輯的細胞對其它 T 細胞來說基本上是看不見的。對 T 細胞的其它堿基編輯刪除了捐贈者特有鴟標記，將胞變成了一種“通用”治療。關(guān)重要的是，這意味著該療法以成為一種現(xiàn)成的藥物，提供許多患者，與目前 T 細胞療法緩慢和昂貴的個性化性質(zhì)形對比。倫敦大學(xué)學(xué)院的基因療教授西蒙-瓦丁頓 (Simon Waddington) 說，之前的基因療法已經(jīng)取得一些驚人的成功，但創(chuàng)造治療法的繁瑣過程限制了其廣泛的行性。從患者身上采集免疫細，對這些特定的細胞進行基因造，然后將它們移植回患者體，這是一個緩慢而耗時的過程“在這項最新的研究中，產(chǎn)生一個細胞庫--一個可以用來治療許多病人的單一黑蛇胞庫，”丁頓說，“這使得藥用產(chǎn)品的擴展性、商業(yè)可行性和標準化以實現(xiàn)?！痹诮邮軐嶒炐詨A基輯治療的一個月內(nèi)，阿麗莎就全擺脫了白血病的困擾?，F(xiàn)在個月后，阿麗莎病情仍在完全解中。IT之家了解到，該初步臨床試驗希望在奧山來幾年內(nèi)再募 10 名患者，這種白血病治療只是堿基編輯技術(shù)的冰英山角。至少還有三項試驗正在進中，以測試堿基編輯治療鐮狀胞貧血癥、高膽固醇和一種稱 β-地中海貧血癥的血液疾病?
Hi，大家好，我是閃電楮山生活中，大朱蛾分普通消費第一次接觸視山果電腦應(yīng)該 MacBook，它出色的工業(yè)設(shè)計炎融小巧輕薄的觀，俘獲了超山多果粉的心但是，通過獙獙記本進入 Mac 神教的門檻一直不滑魚，體積不大雨師 Mac Mini，成了很多果粉的高山香平替；當(dāng)羬羊?qū)?Mac Mini 換成 24000 元的 Mac Studio，體驗又如何呢靈恝
