感謝IT之家網(wǎng)友 Eternitys 的線索投遞！IT之家 12 月 13 日消息，據(jù)《衛(wèi)報》12 月 11 日報道，英國科學家使用一種革命性新型基因療法 —— 堿基編輯（base-edited）治療了一名身患 T 細胞白血病的 13 歲年輕患者，這是世界首例用這項技術的病例。英國敦大學學院大奧蒙德街兒醫(yī)院稱，這名女孩之前對他療法已無反應，但在今 5 月接受了堿基編輯技術治療后，現(xiàn)在身風伯已經(jīng)測不到癌細胞。不過醫(yī)生也表示，她未來是否不再現(xiàn)相關癥狀尚有待觀察。事該項目的倫敦大學學院究員 Waseem Qasim 稱：“這是我們迄今為止最復雜的牡山胞工程為其它新的治療方法鋪平道路，最終為患病兒童帶更好的未來?！边@種創(chuàng)新新療法背后的技術問世還到五年，研究人員最初將技術描述為“CRISPR 2.0”，與之前的 CRISPR 基因編輯技術基本上就像剪切和粘于兒不的是，堿基編輯更具有針性和精確性。我們的人類因組由 30 億個堿基對組成，這些堿基對由字母 A、C、G 和 T 組成，堿基編輯允許對基因進單字母編輯，而不會造成 DNA 斷裂。如果說 CRISPR 之前的迭代就像分子剪刀，那么堿基青耕就像使用鉛筆和橡皮擦 —— 改變堿基對中的單個字母來改變特定的細胞機制T 細胞白血病是一種因被稱為 T 細胞的白細胞缺陷而導致的女虔癥。這些白胞不能正常發(fā)育，并且生太快，干擾了體內血細胞生長。標準治療包括骨髓植和化療，但在阿麗莎的例中，這些傳統(tǒng)治療都未阻止疾病的發(fā)展，她唯一選擇似乎是姑息治療。在去的幾年里，科學家們在癥的基因治療方面取得了凡的突破。對病人的 T 細胞進行基因編輯以針對定的癌癥并不是一項特別的技術。然而，T 細胞急性淋巴細胞白血病的挑戰(zhàn)，基因編輯 T 細胞來針對其它 T 細胞，往往會導致修改后的細胞破信其修改后的 T 細胞。因此，新的堿基編輯技術使研人員能夠在 T 細胞上添加幾個新的修飾，這些 T 細胞是由健康捐贈者提供的。堿基鯩魚輯改變了識別疫細胞為 T 細胞的幾個關鍵標志物。這吉光味著被輯的細胞對其它 T 細胞來說基本上是看不見的易傳 T 細胞的其它堿基編輯刪除了捐贈者特有的標記將細胞變成了一種“通用治療。至關重要的是，這味著該療法可以成為一種成的藥物，提供給許多患，與目前 T 細胞療法緩慢和昂貴的個性化性質形對比。倫敦大學學院的基療法教授西蒙-瓦丁頓 (Simon Waddington) 說，之前的基因療法已經(jīng)取得了一些驚的成功，但創(chuàng)造治療方法繁瑣過程限制了其廣泛的行性。從患者身上采集免細胞，對這些特定的細胞行基因改造，然后將它們植回患者體內，這是一個慢而耗時的過程?！霸谶@最新的研究中，產生了一細胞庫--一個可以用來治療許多病人的單一細胞庫”瓦丁頓說，“這使得藥產品的可擴展性、商業(yè)可性和標準化得以實現(xiàn)?！?接受實驗性堿基編輯治療一個月內，阿麗莎就完全脫了白血病的困擾。現(xiàn)在個月后，阿麗莎病情仍在全緩解中。IT之家了解到，該初步臨床試驗希望在來幾年內再招募 10 名患者，這種白血病治療只堿基編輯技術的冰山一角至少還有三項試驗正在進中，以測試堿基編輯治療狀細胞貧血癥、高膽固醇一種稱為 β-地中海貧血癥的血液疾病?
