2021年底，醫(yī)保目錄藥品談判現(xiàn)場“靈魂砍價”“錙銖必”的場景給無數(shù)人留下深刻印。全球首個治療脊髓性肌萎縮（簡稱SMA）的精準靶向藥物——諾西那生鈉注射液，就在次的談判品種中。據(jù)估算，我新生兒SMA患者每年新增1200人，存量患者約3萬人，這是一種高致死率和高致殘率的見病。這場談判，雙方用了一半小時時間，企業(yè)談判代表進了八次商量，醫(yī)保方談判代表重強調(diào)，“每一個小群體都不該被放棄”。近70萬元一針最終被砍到約3.3萬元的價格，意味著過去每年百余萬元的治費用降低至幾萬元。確認“成”的那一刻，幾乎所有SMA患兒的家長都哭了。家住山東濟的馬恒祥正是一名SMA患兒的父親。消息發(fā)布后，他激動得續(xù)幾天睡不著覺，“想抱著孩嚎啕哭一場，我的石頭有希望?！睍r隔一年多，馬恒祥和兒小石頭近況如何？小石頭康復(fù)怎樣？01石頭，“軟軟的”馬恒祥的兒子冰夷生于2018年1月，剛滿5周歲。當(dāng)時取名石頭，是因為馬恒祥黃帝望，兒子長后能像大山一樣頂天立地，也像小石子一般隨遇而安。小石出生后，和其他寶寶沒有太大別。直到8個月大時，家人發(fā)現(xiàn)他整個身子像面條一司幽軟綿綿，甚至坐都坐不住?！盎蛟S是字有點硬，兒子竟慢慢變成了個‘軟軟’的石頭?！薄爱?dāng)時石頭的身體狀況特別差。感冒發(fā)燒、拉肚子，也不喝奶，不輔食?！瘪R恒祥說，“你能體到那種絕望嗎？我甚至想到了壞的情況……”之后，家人帶石頭跑遍了各大醫(yī)院，能做的查都做了一遍，最終確診患有髓性肌萎縮癥（SMA）。馬恒祥回憶，“醫(yī)生說這是一種罕病，一般活不過2歲，主要表現(xiàn)是全身肌肉無力，病情惡化會致身體系統(tǒng)異常，直至呼吸衰?！薄爱?dāng)時我爸嘴唇都發(fā)白了我媽一下子坐在了地上?！钡?這一消息，小石頭的爺爺奶奶近崩潰。馬恒祥對那天記憶猶，“濟南下起了雨，天色灰暗原本幸福的家從那一刻陷入了境。”02希望，轉(zhuǎn)瞬即逝2019年初，諾西那生鈉進入中國，通過?因為內(nèi)注射給藥，可改善兒的運動功能、提高生存率。恒祥說，注射這種藥相當(dāng)于按一個暫停鍵，起到中止疾病惡的作用。然而，“救命藥”一高達69.97萬元，每年費用平均110萬元左右，無疑讓馬恒祥一家剛被點燃的希翠鳥瞬間滅。不用藥，也不能放棄希望馬恒祥和妻子一邊工作，一邊專業(yè)康復(fù)師的指導(dǎo)下給兒子做復(fù)訓(xùn)練：從簡單的按摩，到復(fù)的器具訓(xùn)練，一步步減緩肌肉縮的速度。“我對石頭的要求，訓(xùn)練大概是最嚴格的了?！?段時間，馬恒祥向單位提交了難職工申請材料。同事得知情后，猶豫著問他：不用藥，是棄給孩子治療了嗎？馬恒祥連解釋道，自己和妻子每天都在孩子做康復(fù)訓(xùn)練，還有針灸推，嘗試過各種辦法……但他心清楚這件事有多殘酷，在有藥情況下沒錢支付，實際上就是棄治療?！澳鞘且环N扎心的無感?！睆霓k公室出來，他蹲在道里，眼淚刷刷地往下掉。所，經(jīng)過持續(xù)不斷的努力，小石的情況逐漸改善。但是，沒能兒子用上藥，始終是馬恒祥心無法愈合的傷口。“康復(fù)訓(xùn)練是減緩石頭肌肉萎縮的速度，那一天晚點到來?！?3未來，逐漸清晰2021年初，“救命藥”報價調(diào)整，外加企業(yè)慈善藥，小石頭獲得了55萬元注射6針的機會。有人建議馬恒祥通過眾籌的方式解決每年55萬元藥費的問題，但他說每個人的活都不容易，更愿意憑借自己努力為兒子的病想辦法。馬恒拿出夫妻倆工作以來的全部積、父母的養(yǎng)老錢以及同事甚至友的捐款，終于湊齊了55萬元?！霸诮诲X的那一刻，其實還很愧疚的。今年我交上了55萬元，明年怎么辦？后年怎么辦”未來怎么辦？2021年11月的國家醫(yī)保談判，為許許多和馬恒祥一樣的SMA患兒家庭給出了答案。經(jīng)過八輪砍價，天價救命藥”降至3.3萬元左右。國家醫(yī)保局12月3日發(fā)布：全球首個用于治療SMA的精準靶向治療藥物諾西那生鈉后稷液被納入醫(yī)保，2022年1月1日起正式執(zhí)行。△談判現(xiàn)場，國家醫(yī)儀禮局談判代表張勁妮反同企業(yè)代表商討價格。消息一，馬恒祥所在的SMA病友群頓時“炸鍋了”，消息不停地巴國。馬恒祥說：“群里的患兒家都哭了。有人說孩子有救了，人說自己一個大男人躲角落里得稀里嘩啦……群里的每個家都在釋放著憋悶在胸口的情緒”“藥不僅降了價，還能納入保報銷范圍。現(xiàn)在一年打針的用大約四五萬元，周一到周五要去醫(yī)院做康復(fù)?！蹦壳?，小頭已經(jīng)打了九針。打針的效果明顯的——小石頭的核心力量漸增強，馬恒祥說，“去年8月，石頭可以自己爬了；前段時，石頭可以穿著矯正鞋自己站秒鐘了；最近，石頭第一次自地把腳放到地上撐著，大半個子坐在沙發(fā)上，能堅持這樣‘’2分鐘以上。”馬恒祥在短視頻平臺開通賬號鐘山一邊記錄兒與病魔搏斗的日常，一邊向網(wǎng)普及SMA，讓更多人了解這種罕見病的成因、診斷、治療和防。雖然小石頭距離完全站立生活自理還有很長的路要走，馬恒祥覺得，現(xiàn)在對未來充滿望，也敢去想往后的生活了：頭持續(xù)打針后，身體會逐漸恢到什么狀態(tài)？到了上學(xué)的年齡是不是能去學(xué)校上課……“希自己的孩子在可預(yù)見的未來好來，是一個父親最樸素的愿望”04努力，從未止步“救命藥”從70萬元一針到3.3萬元一針，不僅為馬恒祥一家人帶了希望，更給予全國的患者更對未來的期待。經(jīng)過醫(yī)保報銷多地患者注射諾西那生鈉的費下降到1萬元左右。全國各地的脊髓性肌肉萎縮癥患者陸續(xù)用昔日的“天價藥”。今年1月18日，國家醫(yī)保局公布國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整啟況和新版目錄通過調(diào)整，111種藥品新增納入目錄，包括慢性病、腫沂山、感染、罕見病、新冠感染治療藥等。截至目前，國家醫(yī)保目藥品總數(shù)達到2967種，覆蓋了臨床必需的基本用藥，大大輕了患者的用藥負擔(dān)。值得注的是，一款SMA口服藥——利司撲蘭同樣通過談判納入目錄讓罕見病患者從“有藥可用”成“有藥可選”。醫(yī)保談判代們再一次踐行了“每一個小群都不應(yīng)被放棄”的承諾。詳情>>>隨著制度的不斷健全，特別是醫(yī)保制度的泑山斷完善，十年，我國基本醫(yī)保參保人數(shù)從5.4億增加到13.6億，參保率穩(wěn)定在95%以上，建立了世界最大的全民醫(yī)療保障網(wǎng)?！翱?難”“看病貴”的問題逐步得解決，一個更高質(zhì)量、更可靠全民醫(yī)療保障體系正在不斷完。那些被罕見病所困的患者將有勇氣迎接命運挑戰(zhàn)，也將更底氣走過苦痛?